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利用“杀手细胞”来战胜癌症,是一门好生意吗?

抗癌战争的下一阶段可能是利用患者自身的血细胞来对抗疾病。

14年前,艾米莉•怀特海德(Emily Whitehead)被诊断出患有急性淋巴细胞白血病。最初的预后是乐观的,但她的治疗并不顺利。年仅五岁的艾米莉对标准化疗反应不佳,导致她的双腿剧痛。确诊大约两年后,大多数儿童患者已经康复,但这位美国小女孩却复发了。医生建议,如果她身体足够强壮,可以进行进一步的强化化疗和骨髓移植。

艾米莉的父母,汤姆和卡莉,为最佳行动方案苦苦思索。他们了解到,只有30%的接受骨髓移植的儿童能够再活五年。卡莉在互联网上尽可能多地搜寻关于艾米莉病情的信息。尽管她信任治疗女儿的医生,卡莉还是想要听听不同意见。她安排去费城儿童医院进行访问。

在艾米莉接受治疗期间,她的父母尽最大努力充分利用与她在一起的每一刻。艾米莉喜欢和父亲一起探索乡村,在他们位于新泽西菲利普斯堡的家附近散步时,她发现了豪猪,并试着辨别不同的鸟鸣。在治疗间歇期间,汤姆继续带着艾米莉去探险,尽管她有时走路都很吃力。

医生建议将艾米莉纳入CAR T细胞疗法的临床试验,这是一种刚刚被美国食品和药物管理局批准用于儿科患者的实验性治疗。CAR T细胞疗法是由宾夕法尼亚大学佩尔曼医学院的开创性科学家卡尔•朱恩(Carl June)教授开发的,他的妻子辛迪因癌症去世。

CAR T细胞疗法有时被称为“活体药物”的应用,它涉及提取和基因重编程白细胞,然后将其注入患者的血液中,以识别和杀死癌细胞。T细胞是身体对感染有害病原体的细胞的天然防御机制,可以通过嵌合抗原受体(CAR)覆盖来针对一些血液癌症。朱恩将这种治疗比作希腊人用来渗透敌方要塞的特洛伊木马。艾米莉将成为第一个接受该疗法的儿科患者。

然而,治疗导致艾米莉发高烧,她不得不被引导进入医学诱导昏迷状态。有一次,一位医生告诉汤姆和卡莉要做好最坏的打算:艾米莉只有千分之一的机会能熬过这一夜。但在她七岁生日那天,当她的家人和护士们围在她的床前唱着“生日快乐”时,艾米莉显示出了康复的迹象。几天后,卡莉在她的日记中写道:“没有癌细胞!T细胞起作用了!!!”

艾米莉幸存了下来。不仅如此,她的坚韧还帮助验证了一种有前途的新型癌症治疗方法,这种方法在这些年里得到了进一步改进。艾米莉通过电子邮件告诉我,她非常感激所有幕后工作,这些工作促成了拯救她生命的疗法的开发。她写道:“每个人所做的工作都会让更多的家庭获得与我们相同的结果,不仅是生存,还能在生活中茁壮成长!”

作为一名被诊断患有急性淋巴细胞白血病的孩子,艾米莉•怀特海德在接受CAR T细胞疗法的实验性治疗后得以幸存。她现在积极宣传这种治疗方法

自从2012年被宣布癌症痊愈以来,艾米莉游历世界,甚至亲自向巴拉克•奥巴马(Barack Obama)总统讲述了她的故事,奥巴马总统还签署了一张请假条以免她缺席学校。现年19岁的她是帮助治愈她的同一所大学的学生。她与父母合著了一本关于她经历的书《为艾米莉祈祷》,并积极宣传细胞疗法的潜力,成立了以她的名字命名的基金会,用于资助儿童癌症治疗的研究。

今年夏天,我通过视频通话与身穿白大褂、和蔼可亲的朱恩在他位于宾夕法尼亚州的办公室交谈。他告诉我,30年前他开始从事合成细胞的学术研究项目时,从未想过有一天会有可能将个性化疗法商业化。但该领域的创新速度令人惊讶:根据美国政府的临床试验数据库ClinicalTrials.gov,现在已经有1000多项细胞疗法的临床试验。如果将第一代CAR T细胞疗法与微软(Microsoft)的Windows 1.0相比,那么现在我们已经进入了Windows 11时代。“我就像一个拿着糖果盒的孩子。有很多可能性可以制造更加智能、更加安全、更加有效的细胞,”朱恩说道。

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