基因编辑

科学家首次修复人类胚胎中的基因缺陷

美国研究团队与韩国和中国的同事合作,用基因编辑技术CRISPR修复了会导致肥厚型心肌病的DNA突变。

科学家们首次修复了新培育人类胚胎中的基因缺陷,表明争议性的“基因编辑”技术可以防止一些遗传性疾病传给子孙后代。

美国俄勒冈健康与科学大学(OHSU)与索尔克生物学研究所(Salk Institute)的团队与韩国和中国的同事合作,用基因编辑技术CRISPR来修复一种会导致肥厚型心肌病的DNA突变。每500人中就有一人患有这种遗传性心脏病,它也是导致表面上看着很健康的年轻运动员猝死的最常见原因。基因编辑涉及改变DNA以改变活细胞性质。

研究人员用来自体外受精捐赠者的卵子培育了若干胚胎,将一名患有这种心脏病的男性的精子注射到这些胚胎中,同时还注入了一种旨在修复基因缺陷的CRISPR酶。

如果没有这一步,半数胚胎都会遗传到这一缺陷。根据《自然》(Nature)杂志刊载的一篇论文,CRISPR将该比例降低到26%,而且没有任何迹象表明出现“脱靶”基因损害——部分科学家担心的这种治疗方式的副作用。

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